A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta quinta-feira (24), em publicação em edição extra no Diário Oficial da União, a suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys ( delandistrogeno moxeparvoveque ).
O medicamento, indicado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), é um dos mais caros do mundo e custa cerca de R$ 20 milhões.
A proibição da medida vale para fabricação, comercialização, distribuição, importação, propaganda e uso do produto no Brasil.
A decisão ocorre após a agência reguladora dos Estados Unidos, a FDA , relatar três mortes por insuficiência hepática aguda em pacientes que receberam medicamentos com a mesma tecnologia do Elevidys.
Dois dos casos ocorreram em adolescentes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) tratadas com o próprio Elevidys; o terceiro foi em um adulto com outra forma da doença, utilizando um produto experimental.
Apesar de nenhum dos casos fatais ter acontecido no Brasil e de envolverem pacientes fora da faixa autorizada pela Anvisa, a agência optou por agir preventivamente.
A suspensão vale até que os riscos sejam totalmente esclarecidos.
O Elevidys foi autorizado no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, apenas para crianças de 4 a 7 anos que andam e têm mutação confirmada no gene causador da DMD.
Pausa temporária nos novos pedidos
A empresa responsável pela comercialização no país, a Roche Farma Brasil, declarou ao Portal iG, por meio de nota, que está iniciando uma pausa voluntária temporária em todos os novos pedidos de Elevidys para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com efeito a partir de 24 de julho de 2025, em consonância com o movimento em outros países, como uma medida de precaução.
A empresa reforçou ainda que, no Brasil, a indicação aprovada pela Anvisa
é para tratar pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne deambuladores pediátricos de 4 a 7 anos de idade.
"Com base na totalidade dos dados disponíveis, incluindo a experiência com mais de 760 pacientes deambuladores tratados em cenários clínicos e de mundo real (sem fatalidades relacionadas ao tratamento nesta população), a Roche permanece confiante no perfil positivo de risco-benefício e no valor signicativo que Elevidys pode trazer para esta população", disse.
Ainda através da nota, a empresa afirmou que a suspensão aplica-se apenas a novos pedidos e não inviabiliza o processo de infusão dos tratamentos já agendados no Brasil.
"Cabe destacar que, nesses casos, a decisão de prosseguir com a infusão deve ser tomada conjuntamente entre médico prescritor e família envolvida".
Processos de importação continuam
Além disso, a Roche Farma Brasil informou que processos de importação que já estavam em andamento não serão suspensos.
"É importante destacar que nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil e tais óbitos se referem a cenários clínicos com indicações diferentes e que não são autorizados em nosso país".
Completou afirmando que "compreende o profundo impacto que esta medida causa na comunidade de Distrofia Muscular de Duchenne, especialmente nas famílias que aguardam com altas expectativas por esta terapia, dada a necessidade crítica não atendida pela progressão devastadora da doença".
E finalizou: "A Roche está comprometida em buscar, com senso de urgência, os esclarecimentos necessários para que o fornecimento do medicamento possa ser retomado. Manteremos um diálogo transparente e contínuo com as agências regulatórias,
comunidade médica e as organizações de pacientes para endereçar todas as questões, reafirmando nosso compromisso inabalável com a segurança e a saúde dos pacientes".