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Ainda sem cura, remédio para a polineuropatia amiloidótica familiar é importante para retardar a evolução dos sintomas agressivos da doença

Novo medicamento para PAF será fabricado pela empresa americana Catalent Pharma Solutions e terá registro pela Pfizer
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Novo medicamento para PAF será fabricado pela empresa americana Catalent Pharma Solutions e terá registro pela Pfizer

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta segunda-feira (7) o registro do medicamento Vyndaqel (tafamidis meglumina), indicado para o tratamento da polineuropatia amiloidótica familiar (PAF) , também chamada de amiloidose associada à transtirretina.

A PAF é uma doença genética rara, com maior incidência entre famílias de origem portuguesa aqui no Brasil. Ainda sem cura, o tratamento é focado para retardar a evolução dos sintomas, que se iniciam com a falta de sensibilidade nos membros inferiores.

A amiloidose provoca a perda progressiva dos movimentos, e os pacientes que não conseguem tratamento adequado vivem, em média, apenas dez anos após o surgimento dos primeiros sintomas, por volta dos 30 anos.

O novo medicamento será fabricado pela empresa americana Catalent Pharma Solutions, LLC, mas a detentora do registro no Brasil é a farmacêutica Pfizer.

#PausaNaPAF

Como ainda é uma doença pouco conhecida no País, tanto pela população leiga quanto pela comunidade médica, mais de 90% das pessoas com paramiloidose não conseguem receber o diagnóstico correto. Por conta disso, a Associação Brasileira de Paramiloidose lançou em outubro uma campanha de conscientização do problema.

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Ao lado do embaixador Cafu, jogadores de futebol como o goleiro Fernando Prass, do Palmeiras, e o atacante santista Ricardo Oliveira chamaram atenção de seus fãs nas redes sociais sobre a doença produzindo vídeos em que apareciam estáticos em lugares movimentados. Participaram também celebridades como a cantora Wanessa Camargo e a apresentadora Adriane Galisteu.

De acordo com Márcia Waddington Cruz, uma das maiores especialistas na doença do País, a doença é considerada rara, mas a suspeita é de que há poucos registros porque muitos ainda não conhecem o problema.


Avanço da doença

Quando a doença já está em um estágio mais avançado, a pessoa passa a desenvolver opacidade dos olhos, glaucoma e olho seco, pode ocorrer desmaios ou tonturas – geralmente ao se levantar ou mudar bruscamente de posição –, arritmia cardíaca, palpitação, falta de ar, dores no peito, fadiga e insuficiência progressiva.

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A PAF ainda provoca disfunções urinárias, falta de apetite, náuseas, vômitos, episódios alternados e constipação e diarreia, perda de peso significativa e não intencional e, consequentemente, desidratação. Nos homens, pode ocorrer também disfunção erétil.

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