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Novidade é vista como a maior descoberta em 50 anos contra doenças degenerativas; medicamento também pode ajudar no Alzheimer e Parkinson

Droga se mostrou capaz de suprimir os efeitos da doença de Huntington, e é aclamada pela comunidade médica
shutterstock/Reprodução
Droga se mostrou capaz de suprimir os efeitos da doença de Huntington, e é aclamada pela comunidade médica

Pela primeira vez, cientistas desenvolvem droga capaz de retardar a progressão da doença de Huntington, uma condição degenerativa devastadora. De acordo com os pesquisadores da Universidade College London, um medicamento experimental foi injetado no fluido espinhal e conseguiu diminuir os níveis de proteínas tóxicas no cérebro.

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A novidade está sendo vista pela medicina como o maior avanço já feito na área de doenças degenerativas nos últimos 50 anos. Atualmente, não há nenhum tratamento capaz de adiar os efeitos da doença de Huntington e as terapias existentes só atuam para controle dos sintomas.

A condição é hereditária, e causa a degeneração progressiva e irreversível de células nervosas do cérebro. Isso faz com que a capacidade cognitiva do indivíduo, os movimentos e o equilíbrio emocional sejam afetados.

O estudo foi conduzido no Centro de Doença de Huntington da University College London (UCL), na capital inglesa e está sendo aclamado pela comunidade acadêmica. “Os resultados foram além do que eu esperava. (...) As conclusões são de extrema importância para pacientes com doença de Huntington e suas famílias”, afirmou a diretora do Centro, professora Sarah Tabrizi, que liderou o ensaio clínico de fase 1 – ao jornal britânico “Guardian”.

Além de ser a primeira vez que um medicamento foi capaz de suprimir os efeitos da mutação, a droga também é uma vertente sintética de DNA, o que poderia ser adaptada para “atacar” outros distúrbios cerebrais que são considerados incuráveis até o momento pela ciência, como Alzheimer e Parkinson.

Pesquisa

Para realizar o estudo, os autores envolveram 46 homens e mulheres com a condição em estágio inicial no Reino Unido, Alemanha e Canadá. Eles receberam quatro injeções com um mês de intervalo, e a dose de medicamento aumento em cada sessão.

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A droga, conhecida como Ionis-HTTRx, age na interceptação da molécula que carrega a proteína tóxica, chamada huntingtina, destruindo-a antes de ela ser desenvolvida, silenciando os efeitos do gene mutante.

Nos testes, aproximadamente 25% dos participantes receberam uma injeção de placebo, sem a droga, para servirem como grupo de controle. Os que foram medicados corretamente apresentaram um nível reduzido da proteína que causa a doença. Esse tipo de resultado normalmente indica que a droga tem efeito poderoso.

“Pela primeira vez, uma droga reduziu o nível da proteína que causa doenças tóxicas no sistema nervoso, e a droga se mostrou segura e bem tolerada”, afirmou Sarah.

Mais ensaios

A partir de agora, espera-se que a farmacêutica suíça Roche – que pagou cerca de US$ 45 milhões para levar o medicamento para uso clínico – realize ensaios maiores para testar o nível de redução dos sintomas dos pacientes que receberem a medicação.

Se os testes continuarem a apresentar resultados positivos, Sarah Tabrizi acredita que a droga poderá ser utilizada por quem tem o gene da Huntington antes mesmo de adoecer.  “Esses pacientes poderiam precisar apenas de uma injeção a cada três ou quatro meses”, explica Sarah.

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