Quando o sistema imunológico de uma pessoa é afetado por uma  doença genética , um transplante de medula óssea pode curá-la, mas com uma grande desvantagem: durante os primeiros meses as defesas do receptor ficam severamente enfraquecidas. A menor infecção pode levá-la ao hospital.

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Tratamento experimental com 'supercélulas' é esperança para transtornos genéticos raros
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Tratamento experimental com 'supercélulas' é esperança para transtornos genéticos raros

Um novo  tratamento experimental , conhecido como terapia com células T, visa lidar com este período vulnerável, os meses durante os quais o corpo está reconstruindo suas defesas naturais.

Após duas décadas de testes clínicos, a tecnologia foi aperfeiçoada e está sendo usada para tratar cada vez mais pacientes, muitos deles crianças. Johan é um deles.

Hoje ele é um garotinho travesso e sorridente que não se cansa de correr atrás do cachorro da família, Henry. Nada no seu semblante revela a montanha-russa médica e emocional que sua família, que vive em um confortável subúrbio de Washington, passou nos últimos três anos.

Tudo começou com um teste de gravidez: Johan não foi planejado. “Foi um choque. Eu chorei”, conta sua mãe, Maren Chamorro, de 39 anos.

Maren sabia desde a infância que carregava um gene que causa um transtorno frequentemente fatal antes dos 10 anos: a doença granulomatosa crônica (EGC). Seu irmão morreu aos sete anos. As leis da genética, por sua vez, indicavam que ela tinha uma chance em quatro de transmiti-la.

Para os primeiros filhos, ela e o marido, Ricardo, escolheram a fertilização in vitro, técnica que permite um teste genético dos embriões antes da implantação. Seus gêmeos, Thomas e Joanna, nasceram há sete anos e meio sem a doença. Mas um teste genético confirmou que Johan tinha EGC.

Depois de entrar em contato com o Washington Children's Hospital , o casal tomou uma das decisões mais importantes de suas vidas: Johan receberia um transplante de medula óssea, um procedimento arriscado que permitiria a cura.

“O fato de Maren ter perdido seu irmão mais novo por essa doença teve um papel importante”, diz Ricardo.

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Glóbulos brancos

A medula óssea é nossa fábrica de glóbulos vermelhos e brancos. Os glóbulos brancos produzidos por Johan eram incapazes de responder a bactérias e fungos. Nele, uma infecção bacteriana poderia sair de controle.

Felizmente, seu irmão Thomas, de seis anos, era um doador compatível. Em abril de 2018, os médicos "limparam" a medula óssea de Johan com quimioterapia. Depois, pegaram uma pequena quantidade de Thomas, retirando-a dos ossos da pélvis com uma agulha.

Eles extraíram "supercélulas", como diz Thomas, células-tronco, que foram injetadas novamente nas veias de Johan para que gradualmente nidificassem sua medula óssea e produzissem glóbulos brancos normais.

O segundo passo foi a terapia celular preventiva, em um programa experimental liderado pelo imunologista Michael Keller. A parte do sistema imunológico que protege contra bactérias é reconstruída em poucas semanas, mas, para vírus, leva mais de três meses.

Do sangue de Thomas, os médicos extraíram glóbulos brancos especializados (células T) que já haviam encontrado seis vírus. Keller os multiplicou por 10 dias em uma incubadora, criando um exército de centenas de milhões de células T especializadas.

O resultado: uma substância branca esponjosa contida em um pequeno frasco de vidro.

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Mesmo sistema imunológico

Em seguida, as células T foram injetadas em Johan, garantindo imediatamente proteção contra esses seis vírus, preventivamente. “Ele tem o sistema imunológico de seu irmão”, diz Keller.

Sua mãe confirma: agora, quando Thomas e Johan pegam um resfriado, eles têm os mesmos sintomas, com a mesma duração. “É ótimo ter a mesma imunidade que seu irmão mais velho”, afirma Maren.

Para Johan, um ano e meio após o transplante, tudo indica que funcionou perfeitamente. “É ótimo vê-lo brincar na lama”, afirma Maren, cuja única preocupação agora é que, quando Johan fica doente, o resto da família contraia o mesmo germe.

A estimulação do sistema imunológico a partir de células doadoras ou das próprias células geneticamente modificadas é denominada imunoterapia.

A principal aplicação dessa terapia é para o câncer, mas Keller espera que em breve esteja disponível contra vírus, para pacientes imunossuprimidos como Johan. O obstáculo continua sendo a complexidade e o custo, que atualmente restringem o procedimento a 30 centros médicos nos Estados Unidos.

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