Foi aprovada nesta sexta-feira (08), pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês), duas terapias genéticas para o tratamento da doença falciforme. Dentre o par de terapias, está o primeiro tratamento baseado na tecnologia de edição genética CRISPR.
Os tratamentos aprovados são o Lyfgenia da bluebird bio (BLUE.O) e o Casgevy, desenvolvido pelos parceiros Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) e CRISPR Therapeutics (CRSP.BN). Ambas as terapias têm aprovação para serem feitas em pessoas a partir dos 12 anos de idade.
A tecnologia utilizada pela Vertex/CRISPR foi a responsável por garantir o Prêmio Nobel em 2020 aos seus criadores.
A terapia promovida pela Bluebird bio atua aplicando genes modificados por meio de vírus desativados, que ajudam os glóbulos vermelhos a produzir hemoglobinas normais.
Já a terapia desenvolvida pela parceria Vertex/CRISPR, é coletado uma célula-tronco da medula-óssea, onde são enviadas para instalações da fabricante e são editadas artificialmente. Essas células então são incubadas, e voltam ao paciente através de uma infusão após um mês.
Em ambas, é esperado que levem meses para começar os efeitos, além de envolver altas doses de quimioterapia. Por conta do tratamento, aumentam as chances de infertilidade.
Doença falciforme
A doença falciforme trata-se de uma condição sanguínea hereditária, que causa dores a pode ser debilitante para o seu portador. Além disso, costuma causar a morte precoce. Cerca de 100 mil pessoas nos Estados Unidos sofrem com esse tipo de condição, sendo, em sua maioria, pessoas negras.
Os portadores da condição acabam produzindo um alto número de hemoglobina defeituosa em forma de foice, o que prejudica com que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio de maneira adequada para os tecidos do corpo.
Além disso, as células defeituosas costumam se aglomerar, bloqueando pequenos vasos sanguíneos, o que causa dores intensas, derrames e falência de órgãos.
EUA
Com a aprovação da FDA, as ações da terapêutica CRISPR subiram 1,6%. Entretanto, as ações da Vertex Pharmaceuticals caíram 1,4%.
Ambas as fabricantes se apresentam como tratamento único. Entretanto, os dados acerca da duração dos efeitos aparece como limitados. Até o momento, o único tratamento duradouro para a doença falciforme é o transplante de medula óssea.
O diretor médico do Comprehensive Sickle Cell Disease. Centro de Tratamento do Massachusetts General Hospital, Dr. Sharl Azar, disse à agência de notícias Reuters que é meio precipitado chamar de "cura". "Prefiro chamá-los de terapia transformadora porque os pacientes ainda terão a doença falciforme do outro lado da terapia genética".