O SUS( Sistema Único de Saúde) iniciou nesta quarta-feira (14) a aplicação do Zolgensma, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose.
O tratamento é voltado a crianças com AME(Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1 e será custeado por meio de um modelo de pagamento vinculado ao desempenho clínico dos pacientes.
As primeiras infusões ocorreram no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília, e no Hospital Maria Lucinda, em Recife.
As pacientes são duas bebês com menos de seis meses de idade, selecionadas de acordo com critérios clínicos estabelecidos pelo Protocolo do Ministério da Saúde.
O Zolgensma é uma terapia gênica de dose única desenvolvida pela Novartis. Atua substituindo o gene SMN1 defeituoso, cuja ausência provoca a degeneração progressiva dos neurônios motores.
Segundo o IBGE(Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística), cerca de 287 crianças nasceram com AME no Brasil em 2023, das quais a maioria é diagnosticada com o tipo 1, a forma mais severa da doença.
O medicamento foi incorporado ao SUS por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco. O pagamento à farmacêutica será condicionado aos resultados observados em cada paciente durante um acompanhamento de cinco anos.
O Ministério da Saúde informou que o valor negociado representa o menor preço lista do Zolgensma no mundo.
“É a primeira terapia gênica incorporada ao SUS”, afirmou o ministro da Saúde, Alexandre Padilha. Segundo ele, o Brasil passa a integrar um grupo de seis países que oferecem o tratamento no sistema público.
A secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação do ministério, Fernanda De Negri, declarou que o custo elevado inviabiliza a aquisição por meios privados. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. Garantir esse atendimento é um momento de muita emoção”, disse.
Medicamento era aplicado apenas por decisão judicial
Antes da incorporação, 161 crianças haviam recebido o medicamento por meio de decisões judiciais. A expectativa do governo é aplicar o tratamento em 137 crianças nos próximos dois anos, com base em critérios clínicos.
O acesso é restrito a pacientes com até seis meses de idade, diagnóstico confirmado de AME tipo 1 e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O SUS credenciou 28 centros de referência para a terapia gênica em 18 estados. As famílias devem buscar um desses serviços, onde será feita a triagem clínica e laboratorial. Um comitê técnico acompanhará a evolução dos pacientes e avaliará os resultados de cada infusão.
O SUS também oferece outras medicações para AME, como nusinersena e risdiplam. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas.