Um novo medicamento para tratar a fibrose cística já está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS). O remédio é o Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), da Vertex Farmacêutica. Ele age na causa da doença e aumenta a qualidade e expectativa de vida dos pacientes.
O medicamento é da classe "moduladores da função da CFTR", que foi desenvolvida em 2012 e promete tratar o defeito básico da fibrose cística.
"O anúncio da nova terapia, agora disponível no Brasil pelo SUS, marca um avanço significativo, trazendo uma nova opção terapêutica para pacientes com fibrose cística e suas famílias. A partir de agora, pacientes elegíveis com 6 anos ou mais têm acesso a um tratamento que ao visar a causa da doença, vem assegurar melhor qualidade de vida", disse a médica Margareth Dalcolmo, pesquisadora da Fiocruz, em comunicado.
O Trikafta é indicado para pessoas com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade que possuem pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR. É o medicamento mais moderno e caro dessa classe, podendo ser vendido no Brasil por até R$ 92 mil, conforme os valores estabelecidos pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Apesar do alto custo, é o mais eficaz, abrangendo o maior número de pacientes. Aproximadamente 1.700 brasileiros com a doença poderão se beneficiar deste novo tratamento.
Causa da fibrose cística
A doença resulta de mutações no gene CFTR, que regula o cloreto e o bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. Como consequência, as secreções do corpo tornam-se viscosas e grudentas, afetando diversos órgãos.
A doença não tem cura e, sem tratamento, progride de forma letal, com metade dos óbitos ocorrendo antes dos 18 anos. Pacientes frequentemente necessitam de transplantes de pulmão devido às repetidas pneumonias.
Segundo os dados do Grupo Brasileiro de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), existem 6.112 pacientes identificados com a doença no país, dos quais 74% são menores de 18 anos.
"O acesso rápido ao Trikafta para os pacientes elegíveis no Brasil foi possível graças à forte colaboração com as autoridades de saúde e foi alcançado apenas sete meses após a recomendação final positiva concedida pela Conitec, em setembro de 2023. Agradecemos às autoridades por trabalharem com urgência ao nosso lado para alcançar este marco para a comunidade de fibrose cística no Brasil, proporcionando acesso a uma terapia moduladora de CFTR que tem o potencial de mudar o curso da doença em um estágio inicial," disse Fernando Afonso, gerente da Vertex no Brasil, em comunicado.
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