Os Estados Unidos passarão a realizar, pela primeira vez, uma terapia genética que será usada no tratamento de um tipo de cegueira. A técnica foi aprovada pela Administração para Alimentos e Drogas dos EUA (FDA, na sigla em inglês), e foi considerada um marco para a ampliação do seu uso.
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“A aprovação marca outros ‘primeiros’ no campo da terapia genética , tanto em como o tratamento age quanto na expansão do uso da terapia genética para além do tratamento do câncer no tratamento da cegueira, e este feito reforça o potencial desta abordagem inovadora no tratamento de uma ampla gama de doenças desafiadoras”, declarou o comissário (chefe) da FDA, Scorr Gottlieb.
Ele ainda completa afirmando que, depois de duas décadas de pesquisas, foram aprovadas três terapias genéticas em 2017 para pacientes com doenças sérias e raras. “Creio que a terapia genética se tornará um pilar no tratamento, e talvez cura, de muitas de nossas mais devastadoras e intratáveis doenças”.
Batizada de Luxturna (voretigene neparvovec), a droga foi criada para corrigir uma mutação genética que diminui ou bloqueia a produção de uma proteína essencial para a visão, causando cegueira progressiva até a perda total da visão .
Por isso, seu uso é indicado para casos bem específicos. Apenas pacientes com casos confirmados de distrofia retinal provocada por mutações bialélias do gene RPE65, ou seja, em ambas as cópias deste trecho do DNA herdadas do pai e da mão.
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Como funciona
O Luxturna introduz uma cópia normal do gene RPE65 nas células da retina, que é transportado por um tipo de vírus modificado. Dessa forma, elas são capazes de produzir a proteína que converte a luz em um sinal elétrico, restaurando a visão – mesmo não sendo a cura total da condição.
Nos testes antes da aprovação 31 pessoas foram selecionadas para realizar a avaliação. Destes, 20 participantes receberam o tratamento e, comparado aos outros que serviram apenas para controle e não foram medicados, apresentaram melhorias significativas na capacidade de “navegar” por uma pista de obstáculos com baixa iluminação.
Entre os principais “problemas” que podem dificultar a implementação da terapia genética é o preço. Tanto nos EUA como na Europa, o valor dessa técnica – seja lá qual for a sua finalidade - é bastante alto. Até então, a fabricante Spark Therapeutics não anunciou quanto será cobrado, mas estima-se que o tratamento deverá custar pro volta de US$ 1 milhão (cerca de R$ 3,3 milhões).
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